患者参画を通じた医療政策形成の深化

近年、医療制度や関連する社会制度の在り方を検討する際に、当事者である患者の視点をどのように意思決定へ反映させるかが論点となっています。こうしたなかで重要性を増しているのが、「患者参画（Patient and Public Involvement、以下「PPI」という）」という概念です。

患者参画とは、医療に関する政策形成・研究・診療の在り方といった、各領域における制度・方針等の意思決定等の過程に、患者の視点を体系的に組み込むことを指します。患者参画は、生活に根差した経験値、治療や支援に対する評価、⽇常生活で直面する課題やニーズなど、行政や専門家の視点のみでは把握が難しい実践的な知見を意思決定に反映させるプロセスです。行政の意思決定や運用の社会的妥当性・受容性・実効性等を総合的に高めるという重要な意義があります。

このような患者参画の重要性が広く認識されるなかで、実際に各領域において参画のためのプロセスが整備されています。例えば、研究分野では、計画段階から患者・市民が参画する PPI体制が導入され、研究テーマの優先順位付け等に患者の知見が活かされています¹。また、医療提供の現場においては、診療ガイドラインの作成過程に患者・市民が参画する取組みが推進されています²。これらの取組みは、患者参画が単なる付随的活動ではなく、意思決定の基盤の1つとして社会・制度的に位置付けられつつあることを示しています。

このように、患者参画の重要性が広く認識される中でも、特に政策アドボカシーは、患者の声を医療制度の基盤に直接反映するうえで中核的な役割を果たします。政策アドボカシーとは、患者参画のなかでも、政策形成プロセスに患者の視点を反映させるための働きかけを意味します。法的根拠に基づく患者参画の制度的枠組みの活用のみならず、ステークホルダーへのロビイングや社会啓発活動等、幅広い取組みがなされています³。

例えば、当事者の体感に基づく課題、多数派の声が重視されがちな政策形成の過程で反映されづらいマイノリティの抱える課題、複数の省庁間にまたがる複合的課題等については、行政視点のみで把握することが困難な場合があります。政策アドボカシーは、こうした課題を適切に顕在化し、政策形成の検討初期段階から組み込む上で重要な機能を持ち、公共政策の妥当性・実効性・公平性を確保することに寄与します。

このような政策アドボカシー活動を実施する重要な主体として、患者会が挙げられます。患者会とは、同じ病気や障害、症状など、共通する患者体験を持つ人たちが自主的に形成する組織を主に意味します⁴。歴史的には、日本では戦中・戦後の結核療養所やハンセン病療養所における患者自治の取組みを起点として形成が進みました⁵。現在の患者会は、「病気を正しく知るための情報共有」、「患者・家族同士の相互支援」、「医療・福祉制度や研究への社会的提言」という主に3つの役割を担い、患者の当事者経験を社会に反映させる重要な主体として位置付けられています。

患者会は患者の声を集約・可視化する上で不可欠な役割を果たす一方、日本の患者会は、欧米諸国と比較すると、体系的・組織的な政策アドボカシー活動という観点においては、今後さらなる発展の余地があると考えられます。その背景として、政策アドボカシーに割くことのできる運用リソースの不足、文化的背景から生じる政策アドボカシー活動の知見の蓄積の難しさの2つが政策アドボカシー活動の活発化を阻む要因となっていることが考えられます。

• 政策アドボカシーに割くことのできる運用リソースの不足

日本においては基本的に患者または患者家族が患者会を構成する主要メンバーであり、自身が疾患を抱えながら、または疾患のケアを行いながら活動を実施するという困難さがあります。また、患者会の財源は自費または寄付によるところが大きく資金確保が困難な状況にあります。こうしたリソースの制約は、比較的規模の大きな患者団体においても課題となっていますが、構成員数が少ない希少疾患において特に顕著な状況です。

• 文化的背景から生じる政策アドボカシー活動の知見蓄積の難しさ

日本の患者会活動においては、欧米と比較し、まずは患者や家族相互の情報交換や交流の場を提供する活動から患者会の活動が始まる傾向があり、患者への心理的サポートに主眼が置かれてきました。その結果、政策アドボカシーの知見や専門性等が十分蓄積されてこなかった側面があります⁶。

こうしたリソース不足や知見の蓄積の難しさ等の背景は、結果的に政策アドボカシー活動において基盤となる情報収集や行政等との継続的対話を困難にしています。政策アドボカシー活動においては、疾患や医療制度に係る制度理解が必須ですが、その複雑さから、体系的な把握に高度な専門性を要します。また、国内の政策動向や参考となる海外の政策情報等は、必ずしも公開情報として整理された形でアクセス可能とは限らず、関係者と直接やり取りをしないと把握することが難しいケースも少なくありません。さらに、政策形成過程への関与においては、関係機関への訪問や、関係者との継続的な意見交換などが必要となります。こうした継続的対話には、一定の時間的投資や専門知識が求められます。多くの患者会では、こうしたプロセスを継続的に担う人材の確保や、ノウハウの蓄積が困難であり、政策アドボカシー活動の障壁となっていることが考えられます。⁷

上述のとおり、日本において、個々の患者会が単独で活動を行うことには構造的な制約が伴います。こうしたなかで、疾患横断的に連携した患者会組織の形成は、継続的な政策アドボカシー活動実施のための重要な基盤となります。

特に、財政措置や保険制度など制度の根幹に関わる課題については、複数疾患にまたがる課題であるにも関わらず、疾患ごとに断片的に提起されるのみでは患者側のニーズが政策課題として十分に認知されづらく、実際の制度改正等に結びつきにくい側面があります。こうした課題に対しては、疾患横断的な連携を通じ、より大きな声として行政に提示する取組みを通じて、より効率的、効果的に患者からの声を政策的論点として持続的かつ体系的に反映させることが重要となります。

実際に、国内においても、疾患横断型の共通課題解決に向けた連携の動きが複数存在します。例えば、一般社団法人・日本難病・疾病協議会（JPA）、一般社団法人全国がん患者団体連合会（全がん連）、日本肝臓病患者団体協議会、公益社団法人 全国精神保健福祉会連合などが挙げられます。これらの疾患横断型の患者団体は、複数の患者会、NPO法人、地域患者連合などで構成され、難病、がん、肝臓病、精神疾患等、一定の疾患群を単位として連携し、領域内で共通する課題の整理や発信を行う枠組みとして機能しています。実際に、こうした疾病横断型の患者会の活動が、政策形成プロセスに影響を与えた代表的な事例として、「難病法の制定」、「高額療養費制度における自己負担額の引き上げ案凍結（見送り）」などが挙げられます。

• JPAの統合と難病法の制定

JPAは、難病・長期慢性疾患・小児慢性疾患の患者団体に加え、地域難病連で構成される疾病横断型の団体で、地域難病連や、疾病団体、患者当事者による患者支援団体など104団体が加盟しています。

2014年1月、従来予算事業として実施されていた難病対策が法制度として成立し、難病法が制定されました。1972年の「難病対策要綱」以来、難病の患者会は、地域難病連の連絡交流会と全国患者団体連絡協議会（全患連）の合併による「日本患者家族団体協議会（JPC）」の発足や、更に全国難病団体連絡協議会（全難連）が合流した「日本難病・疾病団体協議会（JPA）」など、組織統合が進められ、全国レベルの代表組織へと集約されてきました。

当初、複数存在する難病団体における陳情や国会請願等の活動は、予算上の制約や対象疾患が限定的であること、医療助成費の縮小等の課題に直面していました。しかし、JPAが統一組織となることで、難病対策に関する要望や発言に対する注目が集まり、国会請願の採択機会が増え、国会でも活発な議論が展開されるようになりました。さらに、JPAは難病患者の定義の見直しを含め、難病対策に関する要望を取りまとめた「新たな難病対策・特定疾患対策を提案する」の発表や、超党派国会議員からなる「新しい難病対策の推進を目指す超党派国会議員連盟」等を通じて難病法の制定に寄与しました。

• 全がん連を中心とした高額療養費制度における自己負担率の引き上げ案の凍結

全がん連は、複数のがん患者会から構成されるがん領域横断型の団体で、51のがん患者団体、地域がん連合などが加盟しています。

2024年12月、高額療養費制度の自己負担額の上限引き上げ案が提示されました。これに対し、全がん連を中心とする患者団体は、自己負担限度額の引き上げが患者の生活及び継続的な治療に影響を及ぼすという共通の政策課題のもと、国会請願などのロビー活動を展開し、2025年3月の引き上げ案見送りに寄与しました。具体的な活動として、JPAなどとの共同による厚生労働大臣に対する要望書の提出・公表、がん関連学会などの専門家との連携、約3,000名を対象にしたアンケート調査・オンライン署名活動を実施しました。さらに患者の声を集約し、専門家や患者会の意見を取り入れ、政党ヒアリングを行ったり、国会請願の場で首相・厚生労働大臣に届けたりしたことが、政治的なアジェンダ化につながり、見送りにつながったと評価されています。⁸

現在の日本における疾患横断型の連携は、主として難病領域・がん領域など、特定の疾患領域内に限定された枠組みに留まっています。一方、海外では、以下の事例のように、より広域的な疾患領域の患者団体が連携し、医療制度改革、研究開発投資、薬価・保険制度といった医療政策全体に関わる横断的テーマを共同で提言する枠組みが形成されています。

• National Health Council（米国）

慢性疾患や障害といった多様な領域の180以上の患者団体を中心に、医療の専門家集団（例:看護学会）や製薬企業などのステークホルダーによって構成されています。オバマケア（ACA）における既往症差別撤廃、生涯保障に関する議論では、患者別の議論を超え、患者共通の課題を提示し、パブリックコメントや超党派ロビー活動を通じて大きな政治的アクターとし撤廃に寄与しました。また、National Health Councilが主導したHealth Care Cost（HCC）イニチアチブでは、患者中心の視点から薬価透明性の確保や患者自己負担・公的保険負担の抑制を政策論点として整理しました。この結果、医療費抑制策が患者のアクセスや治療継続性に与える影響が政策形成過程で可視化され、議会における超党派での議論を後押しする役割を果たしました。

• EURORDIS – Rare Diseases Europe （フランス）

欧州各国の希少疾患患者団体を束ねる疾患横断型の国際ネットワークとして、国境を越えた政策調和と医療制度改革への患者参画を牽引している組織です。現在70ヵ国以上、1,000を超える希少疾患患者団体が加盟しており、個別疾患の枠を超えた患者連携を基盤に、欧州レベルでの医療・研究・政策に継続的に関与するなど国境を超えた政策調和も目指す国際連携の牽引役となっています。同団体の活動は、希少疾患共通の構造的な課題（治療へのアクセス、研究投資不足、国家間の格差）を横断的に整理したアドボカシー活動を主軸としています。象徴的な取組みとして、希少疾患に対する認知度の向上などの政策認知の基盤づくりや、政策提言を目的とした欧州連合主導のフォーサイト研究である「Rare2030」では、欧州委員会からの委託で希少疾患政策に対する政策形成のための政策勧告へ参画しています。

このように、海外ではより広域的に患者団体が協働し、医療政策全体に関わる提案を行う動きが一般化しています。現在の日本における横断的連携は、一定の疾患領域内に留まりますが、こうしたより広域での疾患横断的連携が進めば、より広範囲の疾患に共通する課題がニーズとして整理されることが可能となります。

さらに、こうした運営規模の大きな団体は、患者や患者家族といった当事者のみならず、マーケティングや組織運営の専門家等も構成員としており、結果的にリソース運営に余裕も生まれ、より効率的、効果的な取組みを可能にしています。

日本においても、運営規模の拡大及び専門家等のステークホルダーと連携の上、少数派を含む多様な患者の声が、政策的な意思決定の過程に組み込まれる余地が大きく広がる可能性があります。

これまでの事例のように、広域かつ疾患横断型の患者連携を進め、課題抽出・整理および行政への橋渡しを実効的に進めるためには、複数の疾患にまたがる患者会の声を横断的に整理・構造化し、関係者間で共有可能な形にまとめ上げる枠組が必要になります。

また、患者・患者家族等の活動上の制約や海外の参考事例などを踏まえると、患者などの当事者のみならず、情報収集・調査分析、組織運営、マーケティングといった、政策アドボカシー活動に必要となる多様な専門知識を持つ人材が適材適所で配置されることも、継続的かつ効率的な活動実施に大きく寄与すると考えられます。さらに、医療政策に係る課題について、より実効的な検討を可能とするために、アカデミアや制薬企業をはじめとする多様なステークホルダーとの連携も重要となります。

一方で、このような多様な主体が参画・関与する枠組みのなかで、横断的に声を整理・集約し、組織を実効的に機能させるためには、関係者間の調整を継続的に行うことが必須です。そのため、特定の利害に偏らない立場から患者の声の整理・集約を担う調整主体を設置することが、当該枠組みの実効性確保に向けた中核的要素になるといえます。

上記の背景のもと、今後、日本において、このような仕組みを担保した中立的存在として、新たに『患者会プラットフォーム』を整備することが、政策アドボカシーの実効性を高める要となり得るでしょう。

実際、海外では、National Health Councilが中立的なハブとして機能し、患者団体、医療専門職、企業等の関係者を束ねながら、政策議論の質と透明性を担保しています。

日本においても同様に、利害の異なる主体間の調整を担う中立的なハブが存在することで、患者会は自団体の枠を超えたメッセージを発信しやすくなり、行政に対しても、より信頼性の高い形で患者の声を提示することが可能になると考えられます。

このような患者会プラットフォームの存在を通じて、疾患横断的に患者の声が集約・整理されることで、行政に対して共通ニーズをより分かりやすく提示することで、行政側としても、多数の患者会のニーズを個別に把握する負担が軽減され、円滑に政策検討へ取り込むことができるというメリットも期待できます。

さらに、中立性を担保したプラットフォームの枠組みのもとで患者の声が集約されることで、ステークホルダー間の認識のすり合わせが難しく政策検討が停滞しがちな領域の課題についても、検討を前進させる契機となる可能性があります。実際に、政策的検討が難しい課題について、患者会の広域連携が検討の進展に寄与している海外事例として、以下の2つが挙げられます。

• 新規抗菌薬に関する横断的要望による政策検討の推進

新規抗菌薬は、免疫機能が低下した患者や高齢者等にとっては治療選択肢としての重要性が高い一方で、AMR（薬剤耐性菌）対策のもと使用制限を前提とされており、開発インセンティブが働きにくい構造になっています⁹。こうした状況のなか、欧州ではEuropean Patients Forum等の患者団体連合等による提言活動、米国では患者団体を含む多様な企業・団体が連携した取組みを通じ、新薬開発支援のための法案の可決等に向けた動きがみられます¹⁰。

• 希少疾患の医薬品開発に係る横断的要望による政策検討の推進

希少疾患の医薬品開発は、患者側にとってはニーズが大きい一方、対象人口の少なさから政策上の優先度が上がりにくいこと、製薬企業にとって市場規模が小さく臨床試験データの確保も難しいこと等の構造的要因により停滞が生じやすい領域です。このような状況に対し、米国では、複数の希少疾患患者団体が連携して横断的なアドボカシーを展開し、その結果としてOrphan Drug Actが成立し、市場独占権、臨床試験費用の税額控除、研究助成等のインセンティブが整備されたことで開発が進展した経緯があります¹¹。

このように、構造的な要因により検討が進展しづらい課題に対し、患者会プラットフォームが疾患横断的に患者の声を束ね、企業・専門家の知見と併せて論点を整理することで、欧米の事例のように、疾患別の個別要望では顕在化しにくい課題が政策論点として取り上げられやすくなり、合意形成と制度検討が後押しされる可能性があります。

出所：あずさ監査法人作成

患者参画を基盤とした政策形成の重要性が今後さらに認識されることが見込まれる中、希少疾患等マイノリティを含む患者の声を広く含め、疾患横断的な形で整理・可視化することは一考の価値があります。これを基に、関係者の専門的な知見と共に政策的論点として提示することは、医療政策の検討において、ますます重要な要素となると考えられます。

中立的な立場から、患者の声の集約機能とステークホルダー間の専門的知見を集約する基盤の形成は、上記の観点から求められる機能を実効的かつ継続的に担保することを可能とします。また、個別疾患単位では顕在化しづらい課題についても、横断的に連携して扱うことで検討の俎上に載せる契機となるでしょう。

日本におけるさらなる政策アドボカシー活動を推進する上で、このような「患者会プラットフォーム」の構築は重要な要素となり得るとともに、医療政策全体の質と包摂性を高める上で、要となる役割を果たすものと期待されます。