臨床試験におけるダイバーシティ、エクイティ、インクルージョン

• エグゼクティブサマリー
• 多様な母集団での臨床試験が重要
• 包摂性：治験参加
• 今後の検討事項

公平で速やかな医療サービスへのアクセスは、ライフサイエンス産業、また、環境・社会・ガバナンス（ESG）のフレームワークのなかで、重要な要素の1つです。ライフサイエンス産業、規制当局、その他の関係者は、多様な患者が臨床試験に参加することをエビデンスベースで推進することが重要です。こうすることで、患者の安全性と新薬の有効性の改善が可能になります。

ランダム化比較試験（RCT）は、規制審査に提出される臨床面と安全面のエビデンスの中核であり、リスクベネフィットの考え方は先進治療医薬品の認可申請の承認決定手続きを支えています。安全性と有効性のデータは、内部・外部の影響を強く受けることは実証されています。規制当局とライフサイエンス企業は、これらRCTデータが、ICH-E5ガイダンスで取り上げられた、複雑な内因性・外因性因子により左右され、実社会での医薬品の「実効性」に必ずしもつながらないという課題を抱えています。

予定外入院の約5%は薬物有害反応（ADR）によるもので、医療問題として重視されています。研究では、女性のADR発現尤度は1.5～1.7倍であり、女性のADR報告が男性の2倍であることが判明しています。1967年から2018年の市販後調査データによると、1,500万件のADR報告例中、女性が60.1%、男性が39.9%であることが確認されています。

RCTデータは医薬品開発の土台ですが、均一な患者集団は少ないため、ライフサイエンス企業は不均一性を正確に反映させ、治療のリスクベネフィット・プロファイルの予測可能性を改善するよう求められています。2008～13年と2014～19年にFDAに承認された新規分子化合物（NME）についてのレビューでは、人種や民族集団間で曝露と反応に顕著な違いがあることが示されました。

ライフサイエンス産業では、新薬開発の早い段階で、被験者中の母集団薬物動態（PPK）を理解することが重要です。これには、多様な個体プールから確実にデータを収集するために利用可能なツールの活用が含まれます。

母集団薬物動態（PPK）研究は、治験が困難な母集団（妊娠中の女性、高齢患者）における新規治療法のモデリングとシミュレーションにより歴史的に裏付けられてきました。臨床試験における包摂性の重視が新しい国際的なガイダンスで支持される現在、高齢者に特に影響を与える膵臓がんなどの治療薬の治験が必要不可欠です。

新型コロナウイルス感染症のパンデミック後、ワクチン開発が医薬品業界の最優先事項となりました。公衆による使用の承認には、安全性・有効性を確立する包括的なRCTが必要です。また、ワクチン治験参加者は、感染による有害性と死亡率のリスクが最大である脆弱な集団を反映すべきです。

ライフサイエンス産業は、対象患者母集団で効果を発揮する医薬品開発に向け、臨床試験の多様性と包摂性を最優先課題としています。歴史的な格差に対処するための措置が進行中ですが、過小代表の問題を理解し、解消するための潜在的な取組みを分析するには、複数のステークホルダーを巻き込むアプローチが推奨されます。

ライフサイエンス業界が、少数派患者集団からの信頼を高めるためには、コミュニケーションとエンゲージメントの改善が必要です。これには、臨床試験への患者の認知度とアクセスの改善を向上させるために、試験施設の立地やアクセス性の改善、より広範な人口を対象とした取組み、患者が読みやすい資料やデジタルプラットフォームの活用が含まれます。

デジタル技術が進化し、臨床試験に導入されているため、データ収集の役割を検証することがますます重要になっています。デジタル技術の用途は幅広く、モバイル医療用ツール（患者が身に付けて使用する持ち運びする機器など）、遠隔医療（ビデオ相談など）、医療データアナリティクス（データ処理システムなど）、デジタル記録システム（患者日誌アプリなど）が含まれます。ステークホルダーは技術が適切に検証され、科学と倫理の視点から法律と規制のフレームワークに準拠した場合、規制当局に提出することができます。デジタル技術は、試験への参加や医療技術へのアクセスを改善する点で、以下に役立つ可能性があります。

- 評価時間の短縮とそれによる患者のコンプライアンス改善
- 遠隔地の希少疾患患者のアクセス改善
- 障がいがある人に平等なアクセスを提供するための合理的な調整
- リモートアクセスを希望する辺境集団の患者のエンゲージメント

英語コンテンツ（原文）

Diversity, Equity and Inclusion in Clinical Research